Esta adquisición consolida el compromiso del citado laboratorio con la terapia génica y celular y permitirá seguir avanzando para acercar terapias transformadoras a un gran número de pacientes que sufren enfermedades que causan ceguera.
Las tecnologías adquiridas incluyen proteínas sensibles a la luz que se pueden administrar a las células de la retina y vectores únicos de administración de AAV que permiten el tratamiento mediante inyección intravítrea. Juntos, estos activos tienen el potencial de llegar a más pacientes que podrían ser tratados por pérdida de visión debido a la muerte de los fotorreceptores, incluidas todas las distrofias retinianas hereditarias.
"La próxima frontera en Oftalmología implica encontrar formas de llevar terapias génicas potencialmente transformadoras a una población de pacientes más amplia", anuncia el presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica, Jay Bradner.
Pérdida de células fotorreceptoras
Novartis está ampliando su presencia en el entorno de la terapia génica, con un enfoque en tres plataformas distintas: AAV, células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T) y repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR). La adquisición de la tecnología única de Vedere Bio es la última incorporación a esta apuesta por las terapias avanzadas.Las distrofias hereditarias de retina (DHR) incluyen una amplia gama de trastornos retinianos genéticos caracterizados por la pérdida de células fotorreceptoras y la progresiva de visión. Estas distrofias, que afectan a más de dos millones de personas en todo el mundo, a menudo provocan ceguera total. Los tratamientos existentes se dirigen solo a uno de los más de 250 genes que pueden causar DHR, lo que limita el número de pacientes que pueden beneficiarse.