En 2011, el IRDiRC se puso como objetivo contribuir al desarrollo, antes del año 2020, de 200 nuevas terapias y métodos para diagnosticar gran parte de las enfermedades raras, "fines que prácticamente ya se han alcanzado en la actualidad", apunta el Consorcio de investigación.Así mismo, esta entidad internacional se establece como objetivo básico aprobar 1.000 nuevos tratamientos para las enfermedades raras y se propone desarrollar metodologías que permitan valorar el impacto de los diagnósticos y las terapias aplicadas en los pacientes con estas patologías poco frecuentes.
Financiación de proyectos de investigación
El IRDiRC está formado por agencias de financiación e instituciones públicas y privadas, además de por científicos y agrupaciones de pacientes, que cumplen el requisito de invertir un mínimo de 10 millones de dólares, en un período de cinco años, en programas de investigación en enfermedades raras.España, a través del ISCIII, fue el primer país europeo en sumarse a este consorcio tras el acuerdo inicial alcanzado entre la Comisión Europea y los Institutos Nacionales de la Salud (INH) de Estados Unidos. Desde su adhesión al IRDIRC en 2011 y hasta 2016, el ISCIII financió 380 proyectos de investigación en enfermedades raras por un importe de 43 millones de euros.