En este ensayo, liderado por la doctora Gema Esteban, que es médico de Familia de la Unidad Almería Periferia, del Distrito Sanitario Almería, y coordinado en España por la Fundación Progreso y Salud, está previsto que participen unos 70 pacientes de Europa.
En Almería, en estos momentos, son ya 15 pacientes los que empezaron a recibir esta alternativa terapéutica: 13 procedentes de todo el territorio nacional y dos de ellos de Portugal. Es posible que, a lo largo de este verano, puedan ser 17.
Estos pacientes reclutados ya pasaron por un circuito de consultas médicas con diferentes especialistas y reciben el tratamiento en la Unidad Almería Periferia, en Almería capital. Los profesionales que participan en este ensayo, además de Gema Esteban, proceden del Distrito Sanitario Almería, y de los hospitales Torrecárdenas y La Inmaculada, todos en la provincia de Almería, y el Hospital Universitario de Valme, de Sevilla.
Objetivo del estudio
También está presente en este ensayo la Universidad de Almería. Asimismo, se cuenta con la participación de profesionales del Centro de Investigaciones Biológicas (CIB) del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y del Servicio Vasco de Salud (Osakidetza).El valproato de sodio (VPA), que es el medicamento que se prueba en este ensayo clínico, está clasificado como un anticonvulsivo. Se utiliza ampliamente en el mundo para tratar la epilepsia, la migraña, el dolor de cabeza crónico, el trastorno bipolar y como quimioterapia adyuvante. Específicamente para el síndrome de Wolfram, se espera que influya en las manifestaciones clínicas derivadas de las alteraciones genéticas que portan estos pacientes.
El síndrome de Wolfram, una enfermedad rara que debería ser diagnosticada en edad pediátrica, es un trastorno neurodegenerativo que afecta al sistema nervioso central, los nervios periféricos y los tejidos neuroendocrinos. Se estima que la prevalencia es de un caso por cada 770.000 habitantes.