Con motivo del hecho de que "alrededor de tres millones de españoles" conviven con alguna patología poco frecuente, Farmaindustria ha propuesto, este viernes, 27 de enero, una docena de medidas con el primordial objetivo de "mejorar el acceso de los pacientes con enfermedades raras a nuevos tratamientos".
Esta patronal indica que las mencionadas patologías, "en su mayoría (95%), carecen de tratamiento". "En estos casos, la carga social de la enfermedad es grande, tanto para el paciente como para su entorno, y la llegada de un medicamento innovador es muchas veces la única esperanza, especialmente cuando la patología es grave", explica.
"Los medicamentos huérfanos, destinados a tratar estas enfermedades poco frecuentes, fueron reconocidos en Europa, en el año 2000, con una regulación específica y, gracias a ella, se ha pasado de ocho medicamentos disponibles en aquel año a 146 autorizados a finales de 2022", continúa Farmaindustria, que añade que "solo el año pasado, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) dio luz verde a 24 fármacos para enfermedades raras, el 41 por ciento del total de nuevos principios activos autorizados durante el año".
Los "no pueden esperar"
Sin embargo, esta entidad declara que "en España solo están disponibles el 44 por ciento de los medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa". Por ello, dispuso la citada propuesta, ya que "los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable", afirma su directora del Departamento de Acceso, Isabel Pineros.
"La industria farmacéutica está dispuesta a asumir parte del riesgo que lleva aparejada la evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos", prosigue Isabel Pineros, que concluye afirmando que "es el momento de asumir que estos medicamentos no pueden ser ensayados como los indicados para patologías frecuentes".