Levi Garraway"El estudio alcanzó su objetivo primario de cambio desde el inicio del tratamiento en la escala de Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) después de un año con risdiplam, en comparación con placebo. No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los estudios realizados hasta la fecha. Su perfil de seguridad fue consistente con el ya conocido y no se identificaron nuevos signos de seguridad", apuntan desde este laboratorio.
Tal y como señala el Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, el doctor Levi Garraway, "el resultado positivo de este ensayo es un hito importante para las personas con atrofia muscular espinal tipo 2 o 3, muchas de las cuales siguen sin tratar. Sunfish es el mayor estudio controlado con placebo que se ha llevado a cabo en pacientes con estos tipos de atrofia muscular espinal. Queremos agradecer a esta comunidad de afectados su colaboración y esperamos compartir estos resultados con las agencias reguladoras para que este tratamiento esté disponible para las personas que viven con esta enfermedad".
Risdiplam es "un modificador del ensamblaje de la neurona motora 2 en investigación, diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN en todo el sistema nervioso central y los tejidos periféricos del cuerpo. Roche lidera el desarrollo clínico de risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics", subrayan desde esta compañía.