Sandra HorningAdemás, el estudio de Roche alcanzó objetivos secundarios clave, entre los que destaca una reducción del número de hemorragias tratadas en el grupo que recibió profilaxis una vez cada dos semanas frente a los que no recibieron profilaxis.
Sobre emicizumab, la máxima responsable de Desarrollo Internacional de la entidad farmacéutica, Sandra Horning, señala que se trata del "primer tratamiento que muestra una eficacia superior a la profilaxis con factor VIII". Por este motivo, añade que "estos resultados en pacientes con hemofilia A sin inhibidores representan un paso más en el programa de desarrollo clínico, que incluyen los resultados positivos del estudio Haven 1 y el análisis intermedio del ensayo Haven 2 en pacientes con inhibidores".
Inyección subcutánea
El profesor de Ciencias de la Salud de la Universidad de Witwatersrand y el NHLS en la ciudad sudafricana de Johannesburgo, Johnny Mahlangu, apunta que “la profilaxis es la estrategia preferida en el abordaje de la hemofilia A". Sin embargo, el profesor destaca que "con los actuales tratamientos, requiere de frecuentes infusiones intravenosas y algunos pacientes, aún así, pueden llegar a sufrir hemorragias, mientras que otros prefieren el tratamiento a demanda".Respecto a emicizumab, Johnny Mahlangu resalta que "dado su potencial para dosificarse mediante inyección subcutánea solo una vez a la semana o cada dos semanas, puede representar una opción de tratamiento profiláctico más eficaz para más pacientes con hemofilia A y ayudar a aliviar parte de la carga asociada a la pauta de administración del tratamiento actual”.
Los datos consultados por Roche sobre la hemofilia A reflejan que afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo y aproximadamente el 50-60 por ciento sufre una forma severa de esta patología.