Este estudio alcanzó su objetivo primario de un 29 por ciento de los bebés, que pudieron permanecer sentados sin apoyo durante cinco segundos a los 12 meses de tratamiento, según lo evaluado por la escala métrica para el desarrollo psicomotor infantil Bayley and Toddler Tercera Edición (BSID-III).
Levi Garraway"En la historia natural de esta enfermedad, ningún bebé ha alcanzado este hito", resalta dicho laboratorio. Además, añade que 18 bebés pudieron mantener la cabeza erguida, 13 consiguieron rodar hacia un lado y dos lograron pararse con apoyo, según lo medido por el Examen 2 Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE).
Enfermedad avanzada
Tal y como señala el director médico y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, el doctor Levi Garraway, "estos resultados confirman la eficacia clínicamente significativa de Risdiplam en bebés con una enfermedad avanzada y difícil de tratar. Estamos muy agradecidos a toda la comunidad de AME por su colaboración y, especialmente, a las 62 familias de todo el mundo que han participado en la primera y segunda parte del estudio Firefish".Los datos se seleccionaron para la 72ª Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN) y estarán disponibles online a través de una presentación virtual en las próximas semanas. La atrofia muscular espinal es una enfermedad neuromuscular grave, hereditaria y progresiva que causa atrofia muscular devastadora y complicaciones relacionadas con la patología. Es la causa genética más común de mortalidad infantil y una de las enfermedades raras más frecuentes, que afecta, aproximadamente, a uno de cada 11.000 bebés.