La Comisión Europea ha aprobado la extensión de la indicación de Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), en combinación con ivacaftor, para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de entre seis y 11 años que tienen al menos una mutación F508 en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
"Es una gran noticia que Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), en combinación con ivacaftor, haya sido aprobado en la Unión Europea (UE) para estos pacientes pediátricos. Proporciona una nueva opción de tratamiento para que los médicos ayuden a tratar la causa subyacente de esta devastadora enfermedad en las primeras etapas de la vida", afirmó la CEO y presidenta de Vertex, la doctora Reshma Kewalramani.
"Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor más ivacaftor ha demostrado un beneficio clínico desde su disponibilidad el año pasado para personas con fibrosis quística de 12 años o mayores", señala el profesor Marcus Mall, que es responsable del departamento de Medicina Respiratoria Pediátrica, Inmunología y Cuidados Intensivos del Centro Médico Universitario Charité de Berlín.
"La fibrosis quística es una enfermedad progresiva, en la que los síntomas y el daño orgánico se manifiestan de forma muy temprana. Como médico, valoro especialmente la aprobación de este medicamento para este grupo de edad más joven, ya que nos ayudará a tratar a los niños con fibrosis quística elegibles a partir de los seis años", explica este especialista.